Điều trị bệnh Morquio A bằng enzyme GALNS tái tổ hợp:đánh giá mô bệnh học của thử nghiệm tiền lâm sàng

Năm xuất bản: 2010

Số xuất bản: 2.1

Tác giả: Vũ Chí Dũng, Lê Thanh Hải, Shunji Tomatsu

Bệnh Mucopolysaccharid IVA (MPS IVA) hay còn gọi là bệnh Morquio A là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể thường do thiếu hụt enzyme N - acetylgalactosamine - 6 - sulfate sulfatase (GALNS)của lysosome. Triệu chứng chính của bệnh là loạn sản xương và sụn, đục giác mạc do ứ đọng chất chuyển hóa trung gian là keratan sulfate. Mục tiêu: đánh giá kết quả thử nghiệm tiền lâm sàng liệu pháp enzyme thay thế bằng phân tích kết quả mô bệnh học. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: thử nghiệm được tiến hành trên chuột mắc bệnh MPS IVA (knock - in Mtol). Enzyme GALNS được sản xuất theo công nghệ tái tổ hợp gen trên tế bào CHO nuôi cấy. Liều điều trị là 250; 600;hoặc 1000 UI/gram cân nặng trong thời gian 12 tuần, và 250 UI/gram cân nặng trong 24 tuần, tiêm tĩnh mạch 1 lần/tuần trên chuột trưởng thành. Sau mũi tiêm cuối cùng một tuần, các mô gan, tim, xương, sụn được nhuộm xanh Toluidin và hóa mô miễn dịch (immunohistochemistry). Kết quả:enzyme có tác dụng ngăn cản gần như hoàn toàn sự tích tụ các chất chuyển hóa trung gian tại gan và tủy xương, ngăn cản một phần chất tích tụ tại van tim, các động mạch lớn, ít tác dụng tại tấm tăng trưởng của sụn, các dây chằng và tổ chức liên kết quanh sụn khớp. Không có sự khác biệt về kết quả giữa thời gian điều trị 12 tuần và 24 tuần. Kết luận: nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy enzyme GALNS tái tổ hợp có tác dụng làm sạch các sản phẩm chuyển hóa trung gian tại hầu hết các mô được nghiên cứu. Nghiên cứu tiền lâm sàng đã cung cấp cơ sở khoa học cho việc thiết kế thử nghiệm lâm sàng đang đựợc thực hiện trên các bệnh nhân MPS IVA.

Xem chi tiết

Ung thư phế quản nguyên phát ở nữ giới

Năm xuất bản: 2012

Số xuất bản: Phụ trương Nội khoa

Tác giả: ung thư phế quản nguyên phát ở nữ giới, mô bệnh học ung thư phế quản

Ung thư phế quản nguyên phát ở nữ giới có một số yếu tố nguy cơ, đặc điểm lâm sàng và type mô bệnh học khác so với nam giới. Nghiên cứu nhằm nhận xét đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và type mô bệnh học của ung thư phế quản ở nữ giới. Kết quả cho thấy tuổi trung bình: 62,1 ± 13,7; nhóm > 40 tuổi: 92,6%. Triệu chứng lâm sàng: Đau ngực 70%; Mệt mỏi gầy sút cân 38,6%; HC cận u ít gặp ở nữ 1,5%; Mô bệnh học: 71,4% ung thư biểu mô tuyến; 17,2% ung thư biểu mô không định type; 7,14% ung thư biểu mô vảy; 1,4% u carcinoid. Giai đoạn bệnh: còn chỉ định phẫu thuật (từ IA đến IIIA) chiếm 17,2%; Giai đoạn IIIB (21,4%), IV (61,4%).

Xem chi tiết

Bài giảng Ung thư học – ĐH Y Hà Nội

Chủ biên: GS. TS. Nguyễn Bá Đức

Nhà xuất bản: ĐH Y Hà Nội, NXB Y Học

Năm xuất bản: 2001

Ngôn ngữ: Tiếng Việt

Lời nói đầu

Một trong những căn bệnh hiểm nghèo mà cho đến nay sự tác động của y học tuy có nhiều tiến bộ nhưng cũng chưa mang lại nhiều khả quan, đặc biệt là ở các nước nghèo, đó là bệnh ung thư. Theo thống kê của Tố chức y tể thế giới, hàng năm có trên dưới 9 triệu người chết do căn bệnh này và sang thể kỷ XXI, người ta đã tiên đoán ung thư sẽ là nguyên nhân gây tử vong cao nhất. Ở Việt Nam, ung thư được nghiên cứu và phát triển khá sớm nhưng lại nằm rải rác trong nhiều chuyên ngành như ngoại khoa (ung thư gan, ung thư dạ dày…), sản khoa (ung thư liên bào rau, ung thư cổ tử cung…) tai mũi họng (ung thư vòm…) v.v… Vì vậy, những kiến thức cơ bản mang tính đại cương và chuẩn mực để cung cấp cho các thầy thuốc phần nào còn bị hạn chế.

Xem chi tiết